Stoke Therapeutics 宣布更新 EMPEROR 研究中 Zorevunersen 治疗 Dravet 综合征的招募完成时间表及第三期数据公布时间

— 公司现预计将于2026年第二季度完成150名患者的招募,第3期数据读出时间为2027年中;计划于2027年上半年启动滚动新药申请提交—

— 继最近的多学科会议后,与FDA的讨论仍在进行中;公司继续探索加快zorevunersen的开发、注册和向患者交付的可能性 —

— 公司将于2026年1月13日星期二在第44届摩根大通医疗保健年会上进行演讲 —

马萨诸塞州贝德福德–(美国商业资讯)–Stoke Therapeutics, Inc.(纳斯达克股票代码:STOK)是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力来恢复蛋白质表达的生物技术公司,其主要研究药物zorevunersen正与Biogen(纳斯达克股票代码:BIIB)合作开发,作为Dravet综合征的首创潜在疾病缓解治疗药物。今天,公司宣布加快EMPEROR研究的招募完成和第3期数据读出的时间表。现预计150名患者的招募将于2026年第二季度完成。这一招募进展使第3期EMPEROR研究有望在2027年中进行数据读出,预计将支持向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药申请(NDA)。公司计划于2027年上半年启动滚动NDA提交。

此外,作为zorevunersen突破性疗法认定的一部分,与FDA举行了多学科会议,讨论zorevunersen正在进行的临床开发,包括探索潜在的加快监管途径。会议上未就zorevunersen开发计划达成任何即时变更。FDA已要求提供额外信息,公司与该机构之间正在就加快 zorevunersen的开发、注册和向患者交付的潜在机会进行持续讨论。

"第3期EMPEROR研究的招募速度非常令人鼓舞,并支持了对Dravet综合征疾病缓解治疗的重大需求。除了突破性疗法认定外,加快完成150名患者招募的时间,使我们能够在2027年上半年启动滚动NDA提交,从而有可能比最初预期更早地将zorevunersen交付给患者,"Stoke Therapeutics首席执行官兼董事Ian F. Smith表示。"我们最近的多学科会议富有成效,我们感谢FDA有兴趣加深对Dravet综合征及其对患者和家庭影响的理解,同时也花时间审查和讨论我们四年的临床数据。随后,我们已回应了该机构对额外信息的要求,我们期待继续与他们接洽,这是我们承诺探索一切机会尽快将zorevunersen交付给患者的一部分。"

截至2026年1月9日,全球近330名患者已被研究人员确定为潜在研究候选者。其中,约60名患者目前正处于随机化之前的正式8周筛选期,另外约60名患者已进入随机化和给药阶段。

财务指引

截至2025年12月31日,公司拥有约3.917亿美元的现金、现金等价物和有价证券。这些资金与来自Biogen合作的合格收益相结合,预计将为运营提供资金至2028年。

摩根大通医疗保健会议网络直播信息

首席执行官Ian F. Smith将于2026年1月13日星期二晚上7:30(东部时间)(太平洋时间下午4:30)在加利福尼亚州旧金山举行的第44届摩根大通医疗保健年会上进行演讲。演讲的现场音频网络直播将在Stoke网站的投资者与新闻部分https://investor.stoketherapeutics.com/上提供,可通过以下链接访问。演讲结束后,网络直播的重播将在30天内提供。

关于Dravet综合征

Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病(DEE),其特征为反复癫痫发作以及显著的认知和行为障碍。大多数Dravet病例是由SCN1A基因的一个拷贝突变引起的,导致大脑神经元细胞中NaV1.1蛋白水平不足。即使使用最佳可用的抗癫痫药物(ASM)治疗,高达57%的Dravet综合征患者也无法实现癫痫发作频率减少≥50%。该疾病的并发症往往导致患者及其照护者的生活质量低下。发育和认知障碍通常包括智力残疾、发育迟缓、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统紊乱和情绪障碍。与一般癫痫人群相比,患有Dravet综合征的人群发生癫痫猝死(SUDEP)的风险更高;高达20%的Dravet综合征儿童和青少年在成年前因SUDEP、长期癫痫发作、癫痫相关事故或感染而死亡¹。Dravet综合征在全球范围内发生,不集中在特定地理区域或种族群体。目前,估计有多达38,000人患有Dravet综合征,分布在美国(约16,000人)、英国、欧盟四国和日本。² 目前没有获批的疾病缓解疗法用于Dravet综合征患者。

关于Zorevunersen

Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸,旨在通过增加来自SCN1A基因非突变(野生型)拷贝的脑细胞中功能性NaV1.1蛋白的产生来治疗Dravet综合征的根本原因。这种高度差异化的作用机制旨在将癫痫发作频率降低到抗癫痫药物所达到的水平之外,并改善神经发育、认知和行为。Zorevunersen已展示出疾病缓解的潜力,并已获得FDA和EMA授予的孤儿药认定。FDA还授予zorevunersen罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定,用于治疗在SCN1A 基因中确认突变但与功能增益无关的Dravet综合征。Stoke与Biogen建立了战略合作,以开发和商业化zorevunersen用于Dravet综合征。根据合作协议,Stoke保留zorevunersen在美国、加拿大和墨西哥的独家权利;Biogen获得全球其他地区的独家商业化权利。

关于EMPEROR研究

EMPEROR第3期研究(NCT06872125)是一项全球性、双盲、假对照研究,评估zorevunersen在2岁至<18岁患有Dravet综合征且确认SCN1A基因变异与功能增益无关的儿童中的疗效、安全性和耐受性。该试验目前正在美国、英国和日本招募约150名患者,预计将支持NDA。预计从2026年第二季度开始,至少还有20名患者将在德国、西班牙、法国和意大利招募。参与者按1:1随机分配,在8周基线期后接受为期52周的治疗期,接受鞘内给药的zorevunersen或假对照。研究治疗期完成后,符合条件的参与者将作为开放标签延伸(OLE)研究的一部分,获得zorevunersen的持续治疗。研究的主要终点是第28周时接受zorevunersen的患者与假对照相比,主要运动性癫痫发作频率相对基线的百分比变化。关键次要终点是主要运动性癫痫发作频率的持久效果以及通过Vineland-3子域测量的行为和认知改善,包括表达性沟通、接受性沟通、人际关系、应对技能和个人技能。其他终点包括安全性、临床医生总体印象变化(CGI-C)、照护者总体印象变化(CaGI-C)和贝利婴儿发育量表(BSID-IV)。有关更多信息,请访问https://www.emperorstudy.com/。

关于Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics(纳斯达克股票代码:STOK)是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力来恢复蛋白质表达的生物技术公司。使用Stoke的专有TANGO(核基因输出靶向增强)方法,Stoke正在开发反义寡核苷酸(ASO)以选择性地恢复自然发生的蛋白质水平。Stoke开发的第一种药物zorevunersen已在Dravet综合征患者中展示出疾病缓解的潜力,目前正在第3期研究中进行评估。Stoke的初步重点是由正常蛋白质水平损失约50%(单倍剂量不足)引起的中枢神经系统和眼部疾病。概念验证已在其他器官、组织和系统中得到证实,支持Stoke专有方法的广泛潜力。Stoke总部位于马萨诸塞州贝德福德。有关更多信息,请访问https://www.stoketherapeutics.com/。

Stoke Therapeutics关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》"安全港"条款含义内的前瞻性陈述,包括但不限于:zorevunersen治疗Dravet综合征根本原因并减少癫痫发作或在指定剂量水平显示行为和认知改善的能力;zorevunersen的潜在益处、安全性和疗效;临床试验、数据读出、监管会议、监管决定和其他演示的时间和预期进展;公司与FDA会议和讨论的特征;以及公司在所披露的加快时间表内实现NDA提交或批准的能力。包含"计划"、"潜力"、"将"、"继续"、"预期"或类似词语以及将来时态陈述的声明均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性以及假设,如果证明不正确或未完全实现,可能导致Stoke的结果与这些前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异,包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性:公司推进、获得监管批准并最终将其候选产品商业化的能力;如果合作者违反或终止其协议,公司将无法获得预期的财务或其他利益;公司和Biogen可能无法成功开发zorevunersen,即使成功,也可能无法成功将zorevunersen商业化;临床试验中的积极结果可能无法在后续试验中复制,或早期临床试验的成功可能无法预测后期试验的结果;公司保护其知识产权的能力;公司为开发活动提供资金并实现2028年开发目标的能力;以及在截至2024年12月31日的年度10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中"风险因素"标题下描述的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日,公司不承担修订或更新任何前瞻性陈述以反映本文日期之后的事件或情况的义务。

参考文献:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. 基于Stoke Therapeutics的初步估计,使用过去85年特定国家的活产率将年发病率调整为患病率,并根据Dravet特定死亡率进行调整。该估计基于Wu et al., Pediatrics, 2015发表的发病率。

联系方式

媒体与投资者联系:
Susan Willson

企业传播副总裁

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

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传播与投资者关系总监

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