Hope Biosciences Research Foundation 报告帕金森病干细胞疗法第二期临床试验的理想成果

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–休斯顿地区临床研究机构Hope Biosciences Research Foundation (HBRF)今日公布一项第二期临床试验的正面初步结果,该试验旨在评估Hope Biosciences的异体脂肪来源间充质干细胞疗法(HB-adMSCs)对早期至中度柏金逊症(PD)患者的疗效,这种疾病目前被认为无法治愈,在美国影响约一百万人,预计到2050年全球患者人数将达2,500万。

该试验成功达到其主要终点,显示治疗组相较于安慰剂组在运动功能方面有统计学上的显著改善。该试验(NCT04995081)是一项平衡随机、双盲、单中心研究,共招募60名参与者,治疗组和安慰剂组各30人,在32周内进行六次静脉注射,每次注射2亿个干细胞。研究结束时间为52周。主要终点包括运动功能的临床显著变化,使用患者报告的日常生活运动体验(MDS-UPDRS第二部分)和临床医生评估的运动功能(MDS-UPDRS第三部分)。

研究结束时,临床医生评估的MDS-UPDRS第三部分显示出渐进且具有临床意义的治疗效果。治疗组的改善随着连续注射而增加,效应量随时间增长(Cohen's d:第4次注射=0.34,第5次注射=0.40,第6次注射=0.87)。到第六次也是最后一次注射时,治疗组实现从基线的平均变化为−9.82分,而安慰剂组为−0.50(RMA调整后平均差异−9.32;95% CI [−15.11, −3.54];p=0.0023),大幅超过−3.25的MCID。贝叶斯分析强化了这些发现,确认了统计和临床相关性。两组的治疗均安全且可耐受。

"患者改善的时机正成为一个关键要点,"HBRF主席Donna Chang表示。"早期注射显示运动功能有小幅改善。然而到第六次注射时,治疗组显示出最大的累积改善。研究结束时,我们看到评分从那个高点下降。综合来看,这意味着通过这种细胞疗法治疗可以改善运动功能,而一致性的重复治疗可能是为柏金逊症患者持续增强运动功能最有希望的前进道路。"

Chang还将方案设计的验证视为一项成就,指出临床医生评级与患者报告的MDS-UPDRS第二部分之间的结果差异。

"患者报告的主观性质是试验设计中必须平衡的因素,需要纳入更客观的数据收集机制,这对评估治疗效益至关重要,"Chang阐述道。"综合所有数据,这项试验显示出明确的治疗效果。我们期待与FDA的结案会议,以及希望能进行富有成效的对话,讨论我们作为研究社群如何继续平衡患者和临床医生报告的结果。"

HBRF是一个501(c)(3)非营利组织,迄今已成功完成六项FDA授权的柏金逊症方案,包括全球首个针对76岁及以上患者的中型扩展获取方案。这也是HBRF使用异体细胞疗法的第二项临床试验。两项试验均安全完成,标志着朝向更广泛采用异体疗法迈出了又一步,这种疗法因降低制造成本和能够服务健康状况不允许储存自身干细胞的个人而大幅扩大了可及性。

"我们有幸为大量患有柏金逊症的男性和女性提供服务,他们有着极为多样化的疾病经历,"Chang继续说道。"对于这项试验,我们不仅期待目前正在进行的详细分析结果,还希望审视整个研究组合的趋势,以便为未来柏金逊症的治疗路径提供信息。有了这些令人鼓舞的第二期结果,我们希望推进到第三期确证试验,这可能让我们更接近为患者提供有意义的新治疗选择。"

欲了解更多信息,请访问hopebio.org。

联络方式

媒体联络人:

Jan Shultis

281-725-1272