Fundația Hope Biosciences Research Foundation raportează rezultate promițătoare ale studiului clinic de Fază II pentru terapia cu celule stem în boala Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Organizația de cercetare clinică din zona Houston, Hope Biosciences Research Foundation (HBRF), anunță astăzi rezultate pozitive preliminare ale unui studiu clinic de Fază II pentru evaluarea terapiei cu celule stem mezenchimale alogenice derivate din țesut adipos (HB-adMSCs) ale Hope Biosciences pentru pacienții cu boala Parkinson (BP) în stadiu incipient sau moderat, o afecțiune considerată în prezent incurabilă care afectează aproximativ un milion de persoane în S.U.A., cu o populație globală de pacienți prognozată la 25 de milioane până în 2050.

Studiul a îndeplinit cu succes obiectivul său primar, demonstrând îmbunătățiri semnificative statistic ale funcției motorii pentru grupul de tratament comparativ cu grupul placebo. Studiul (NCT04995081) este un studiu echilibrat randomizat, dublu-orb, monocentric care a înrolat 60 de participanți, 30 în grupul de tratament și 30 în cel placebo, impunând șase perfuzii intravenoase de 200 de milioane de celule stem pe parcursul a 32 de săptămâni. Încheierea studiului a fost la 52 de săptămâni. Obiectivele primare includ modificări semnificative clinic ale funcției motorii, folosind atât Experiențele Motorii din Viața Cotidiană raportate de pacient (MDS-UPDRS Partea II), cât și Funcția Motorie evaluată de clinician (MDS-UPDRS Partea III).

La sfârșitul studiului, MDS-UPDRS Partea III evaluată de clinician a demonstrat un efect terapeutic progresiv și semnificativ clinic. Îmbunătățirile în grupul de tratament au crescut pe parcursul perfuziilor succesive, cu dimensiuni ale efectului care au crescut în timp (Cohen's d: Perfuzia 4 = 0,34, Perfuzia 5 = 0,40, Perfuzia 6 = 0,87). La a șasea și ultima perfuzie, grupul de tratament a obținut o modificare medie față de valoarea inițială de −9,82 puncte versus −0,50 în placebo (diferența medie ajustată RMA −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), depășind substanțial MCID de −3,25. Analizele bayesiene au întărit aceste constatări, confirmând relevanța statistică și clinică. Tratamentul a fost sigur și tolerabil în ambele grupuri.

„Momentul îmbunătățirilor pacienților apare ca o concluzie cheie", spune Donna Chang, Președinte, HBRF. „Perfuziile timpurii au arătat îmbunătățiri mici ale funcției motorii. Totuși, la a șasea perfuzie, grupul de tratament a prezentat cea mai mare îmbunătățire cumulativă. La sfârșitul studiului, am observat o scădere a scorurilor față de acel punct maxim. Luate împreună, aceasta înseamnă că îmbunătățirile funcției motorii sunt posibile prin tratament cu acest terapeutic celular și că tratamentul consistent și repetat poate fi calea cea mai promițătoare pentru îmbunătățirea susținută a funcției motorii pentru persoanele care trăiesc cu boala Parkinson."

Chang citează, de asemenea, validarea designului protocolului ca o realizare, menționând rezultate divergente între evaluarea clinicianului și MDS-UPDRS Partea II raportată de pacient.

„Natura subiectivă a raportării pacientului este ceva ce trebuie echilibrat în designul studiului prin includerea unor mecanisme de colectare a datelor mai obiective, care sunt vitale pentru evaluarea beneficiului terapeutic", explică Chang. „Luând toate datele împreună, în acest studiu există un efect clar al tratamentului. Așteptăm cu interes întâlnirile de încheiere cu FDA și o conversație, sperăm, fructuoasă despre cum noi, ca o comunitate de cercetători, putem continua să echilibrăm rezultatele raportate de pacienți și clinicieni."

HBRF, o organizație nonprofit 501(c)(3), a finalizat cu succes până în prezent șase protocoale autorizate de FDA în BP, inclusiv un protocol global-premieră de Acces Extins de Dimensiune Intermediară pentru pacienții cu vârsta de 76 de ani și peste. Acesta constituie, de asemenea, al doilea studiu clinic al HBRF care folosește terapeutice celulare alogenice. Ambele s-au finalizat în siguranță, marcând un alt pas către adoptarea mai largă a terapiilor alogenice, care extind dramatic accesul datorită costurilor reduse de fabricație și capacității de a deservi persoane ale căror condiții de sănătate interzic stocarea propriilor celule stem.

„Am avut privilegiul de a deservi un număr semnificativ de bărbați și femei care trăiesc cu Parkinson, cu povești ale bolii extrem de diverse", continuă Chang. „Pentru acest studiu, suntem dornici nu doar de rezultatele analizei detaliate în curs de desfășurare, ci și de a privi peste întreaga suită de cercetare pentru tendințe care pot informa căile de tratament pentru Parkinson în viitor. Cu aceste rezultate încurajatoare de Fază II în mână, sperăm să avansăm către un studiu confirmatoriu de Fază III care ne-ar putea aduce mai aproape de o nouă opțiune terapeutică semnificativă pentru pacienți."

Aflați mai multe la hopebio.org.

Contacte

Contact Media:

Jan Shultis

281-725-1272