REGENXBIO Evidenzia i Catalizzatori Chiave del 2026 e Annuncia Risultati Funzionali Positivi a Lungo Termine nel Programma di Terapia Genica Lead per la Duchenne

• I nuovi dati funzionali di Fase I/II di RGX-202 dimostrano un effetto terapeutico duraturo a lungo termine alla dose pivotale a 18 mesi 
• Continua la robusta registrazione dei pazienti nello studio di conferma, si prevede che la maggioranza dei pazienti riceva la dose entro la presentazione BLA pianificata, a metà anno
• Si prevede la decisione FDA PDUFA e molteplici letture di dati pivotali nel 2026 per supportare potenziali lanci commerciali 2026-2028
• Produzione interna e partnership strategiche globali che guidano la preparazione commerciale
• Presentazione alla 44a Conferenza Annuale J.P. Morgan Healthcare mercoledì 14 gennaio

ROCKVILLE, Md., 11 gennaio 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ha evidenziato i progressi e le prossime tappe previste nella sua pipeline di terapie geniche AAV per malattie rare e retiniche. 

"Il 2026 si preannuncia come un anno di trasformazione per REGENXBIO, mentre entriamo nella fase commerciale con due catalizzatori a breve termine derivanti dai nostri tre asset in fase avanzata e un percorso chiaro verso una crescita sostenuta", ha dichiarato Curran Simpson, Presidente e CEO di REGENXBIO. "Stiamo iniziando l'anno con nuovi entusiasmanti dati a lungo termine per il nostro programma Duchenne, dimostrando come la nostra strategia globale per massimizzare il potenziale di beneficio terapeutico in tutti i nostri programmi stia producendo risultati positivi per i pazienti. Continuiamo a stabilire standard elevati per il modo in cui le terapie geniche potenzialmente rivoluzionarie vengono scoperte, sviluppate e prodotte; quest'anno siamo fortemente concentrati sull'avanzamento della nostra preparazione commerciale per consentire lanci di successo di questi medicinali per i pazienti che ne hanno bisogno.

AGGIORNAMENTI DEL PROGRAMMA CLINICO E TAPPE PREVISTE PER IL 2026 

RGX-202 per la Distrofia Muscolare di Duchenne
Nuovi Dati Funzionali

• REGENXBIO ha annunciato oggi nuovi dati funzionali positivi a 18 mesi da pazienti trattati con la dose pivotale nella porzione di Fase I/II dello studio AFFINITY DUCHENNE^® (n=4). Tutti i pazienti hanno superato la traiettoria di malattia prevista nella North Star Ambulatory Assessment (NSAA) utilizzando il modello consolidato di progressione della malattia cTAP. I riceventi di RGX-202 sono migliorati in media di 7,4 punti rispetto a cTAP. Gli stessi pazienti sono migliorati in media di 6,6 punti rispetto a cTAP a 12 mesi post-trattamento. L'azienda prevede di condividere ulteriori dati di Fase I/II su sicurezza, biomarcatori e funzionalità alla Conferenza Clinica e Scientifica MDA a marzo 2026.

Tappe dello Studio Clinico e Normative

• REGENXBIO prevede di condividere i dati pivotali principali all'inizio del secondo trimestre 2026 e di presentare una Biologics License Application (BLA) tramite il percorso di approvazione accelerata a metà 2026. Dopo il completamento della registrazione nello studio pivotale (n=30) in ottobre 2025, l'azienda continua a registrare nello studio di conferma e prevede di avere la maggioranza di questo studio registrato al momento della presentazione della BLA.
• Sono previste interazioni normative con la FDA e l'European Medical Association (EMA) per il primo semestre 2026, a supporto dell'espansione globale dello studio AFFINITY DUCHENNE^®.

Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) per MPS II, noto anche come sindrome di Hunter

• La data obiettivo FDA PDUFA è l'8 febbraio 2026. L'approvazione FDA comporterebbe il ricevimento di un Priority Review Voucher (PRV), su cui REGENXBIO detiene pieni diritti.
• Il partner Nippon Shinyaku, con la sua filiale statunitense NS Pharma, è preparato a commercializzare clemidsogene lanparvovec dopo la potenziale approvazione. REGENXBIO prevede di guidare la produzione clinica e commerciale presso il suo Manufacturing Innovation Center interno a Rockville, Md.

Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) per la degenerazione maculare legata all'età umida (wet AMD) e la retinopatia diabetica (DR)
Sura-vec è in fase di sviluppo in collaborazione con AbbVie e potrebbe essere la prima terapia genica per una malattia non rara, se approvata.

• Sura-vec è sulla buona strada per diventare la prima terapia genica per la wet AMD. REGENXBIO prevede dati principali dagli studi pivotali ATMOSPHERE^® e ASCENT^® di sura-vec utilizzando la somministrazione sottoretinica nel quarto trimestre 2026.
• REGENXBIO avvierà uno studio di Fase IIb/III in due parti controllato con iniezione fittizia di sura-vec per la DR utilizzando la somministrazione sopraoroidale. L'azienda riceverà un pagamento di milestone di 100 milioni di dollari da AbbVie alla somministrazione del primo paziente, prevista per il primo semestre 2026.

Capacità Leader nella Terapia Genica 
REGENXBIO è una delle poche aziende di terapia genica con capacità completamente interne, end-to-end, dall'ingegneria e scoperta del capside alla produzione pronta per il commercio, progettate per scalare in modo affidabile l'offerta e realizzare il potenziale blockbuster del suo portfolio di terapie geniche. Presso il REGENXBIO Manufacturing Innovation Center, a Rockville, Md., REGENXBIO prevede di continuare a costruire l'offerta destinata ai potenziali lanci commerciali. I lotti di qualifica delle prestazioni del processo sono stati completati per RGX-202.

REGENXBIO continua ad espandere il potenziale terapeutico della somministrazione genica AAV attraverso la scoperta e l'ingegneria del capside. L'azienda si sta avvicinando alla preparazione IND per il trattamento dell'atrofia geografica utilizzando un nuovo capside che ha dimostrato una maggiore espressione del transgene tramite somministrazione sopraoroidale all'occhio.

Presentazione alla Conferenza J.P. Morgan Healthcare
Il Presidente e CEO Curran Simpson presenterà alla Conferenza J.P Morgan Healthcare mercoledì 14 gennaio 2026 alle 19:30 (ora italiana). È possibile accedere a una trasmissione web in diretta della presentazione nella sezione Investitori del sito web di REGENXBIO all'indirizzo www.regenxbio.com. Una replica archiviata della trasmissione web sarà disponibile per circa 30 giorni dopo la presentazione.

INFORMAZIONI SU REGENXBIO Inc.
REGENXBIO è un'azienda biotecnologica con la missione di migliorare le vite attraverso il potenziale curativo della terapia genica. Dalla sua fondazione nel 2009, REGENXBIO ha aperto la strada nel campo della terapia genica AAV. REGENXBIO sta facendo avanzare una pipeline in fase avanzata di trattamenti monouso per malattie rare e retiniche, tra cui RGX-202 per il trattamento del Duchenne; clemidsogene lanparvovec (RGX-121) per il trattamento di MPS II e RGX-111 per il trattamento di MPS I, entrambi in partnership con Nippon Shinyaku; e surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) per il trattamento della wet AMD e della retinopatia diabetica, in collaborazione con AbbVie. Migliaia di pazienti sono stati trattati con la piattaforma AAV di REGENXBIO, inclusi quelli che ricevono ZOLGENSMA^® di Novartis. Le terapie geniche sperimentali di REGENXBIO hanno il potenziale per cambiare il modo in cui l'assistenza sanitaria viene fornita a milioni di persone. Per ulteriori informazioni, visitare www.REGENXBIO.com.

DICHIARAZIONI PREVISIONALI
Questo comunicato stampa include "dichiarazioni previsionali", ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato. Queste dichiarazioni esprimono una convinzione, aspettativa o intenzione e sono generalmente accompagnate da parole che trasmettono eventi o risultati futuri previsti come "credere", "potrebbe", "farà", "stimare", "continuare", "anticipare", "assumere", "progettare", "intendere", "aspettarsi", "potrebbe", "pianificare", "potenziale", "prevedere", "cercare", "dovrebbe", "vorrebbe" o da variazioni di tali parole o da espressioni simili. Le dichiarazioni previsionali includono dichiarazioni relative, tra le altre cose, alle future operazioni di REGENXBIO, agli studi clinici, ai costi e al flusso di cassa. REGENXBIO ha basato queste dichiarazioni previsionali sulle sue attuali aspettative e presunzioni e analisi effettuate da REGENXBIO alla luce della sua esperienza e della sua percezione delle tendenze storiche, delle condizioni attuali e degli sviluppi futuri previsti, così come di altri fattori che REGENXBIO ritiene appropriati nelle circostanze. Tuttavia, se i risultati e gli sviluppi effettivi si conformeranno alle aspettative e previsioni di REGENXBIO è soggetto a una serie di rischi e incertezze, tra cui i tempi di registrazione, inizio e completamento e il successo degli studi clinici condotti da REGENXBIO, dai suoi licenziatari e dai suoi partner, i tempi di inizio e completamento e il successo degli studi preclinici condotti da REGENXBIO e dai suoi partner di sviluppo, i tempi o la probabilità dei pagamenti da AbbVie o Nippon Shinyaku, la monetizzazione di qualsiasi priority review voucher, lo sviluppo e il lancio tempestivi di nuovi prodotti, la capacità di ottenere e mantenere l'approvazione normativa dei candidati di prodotto, la capacità di ottenere e mantenere la protezione della proprietà intellettuale per i candidati di prodotto e la tecnologia, le tendenze e le sfide nel business e nei mercati in cui REGENXBIO opera, le dimensioni e la crescita dei potenziali mercati per i candidati di prodotto e la capacità di servire tali mercati, il tasso e il grado di accettazione dei candidati di prodotto, e altri fattori, molti dei quali sono al di fuori del controllo di REGENXBIO. Si rimanda alle sezioni "Fattori di rischio" e "Discussione e analisi della direzione sulla condizione finanziaria e sui risultati delle operazioni" del Rapporto annuale di REGENXBIO su Form 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2024, e alle sezioni comparabili "fattori di rischio" dei Rapporti trimestrali di REGENXBIO su Form 10-Q e altri documenti, che sono stati depositati presso la SEC e sono disponibili sul sito web della SEC all'indirizzo WWW.SEC.GOV. Tutte le dichiarazioni previsionali effettuate in questo comunicato stampa sono espressamente qualificate dalle dichiarazioni cautelative contenute o a cui si fa riferimento nel presente documento. I risultati o gli sviluppi effettivi previsti potrebbero non essere realizzati o, anche se sostanzialmente realizzati, potrebbero non avere le conseguenze o gli effetti previsti su REGENXBIO o sulle sue attività o operazioni. Tali dichiarazioni non sono garanzie di prestazioni future e i risultati o gli sviluppi effettivi possono differire materialmente da quelli previsti nelle dichiarazioni previsionali. I lettori sono invitati a non fare troppo affidamento sulle dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa. Queste dichiarazioni previsionali si riferiscono solo alla data di questo comunicato stampa. Salvo quanto richiesto dalla legge, REGENXBIO non si assume alcun obbligo, e declina specificamente qualsiasi obbligo, di aggiornare o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

Zolgensma^® è un marchio registrato di Novartis Gene Therapies. Tutti gli altri marchi a cui si fa riferimento nel presente documento sono marchi registrati di REGENXBIO.

CONTATTI: 
Dana Cormack
Comunicazioni aziendali
Dcormack@regenxbio.com 

George E. MacDougall
Relazioni con gli investitori
IR@regenxbio.com 

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FONTE REGENXBIO Inc.