مؤسسة هوب بايوساينسز البحثية تعلن عن نتائج واعدة للمرحلة الثانية من التجارب السريرية للعلاج بالخلايا الجذعية لمرض باركنسون

شوقر لاند، تكساس–(بزنس واير)–#biopharma– أعلنت اليوم مؤسسة هوب بايوساينسز للأبحاث (HBRF)، وهي منظمة أبحاث سريرية في منطقة هيوستن، عن نتائج إيجابية أولية لتجربة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة المشتقة من الأنسجة الدهنية المتبرع بها من هوب بايوساينسز (HB-adMSCs) للمرضى الذين يعانون من مرض باركنسون (PD) المبكر إلى المتوسط، وهي حالة تعتبر حالياً غير قابلة للشفاء وتؤثر على ما يقرب من مليون شخص في الولايات المتحدة، مع توقعات بوصول عدد المرضى عالمياً إلى 25 مليون بحلول عام 2050.

نجحت التجربة في تحقيق نقطة نهايتها الأساسية، مما أظهر تحسينات ذات دلالة إحصائية في الوظيفة الحركية لمجموعة العلاج مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي. التجربة (NCT04995081) هي دراسة متوازنة عشوائية مزدوجة التعمية في مركز واحد شملت 60 مشاركاً، 30 في مجموعة العلاج و30 في مجموعة الدواء الوهمي، تتطلب ست حقن وريدية من 200 مليون خلية جذعية على مدار 32 أسبوعاً. انتهت الدراسة بعد 52 أسبوعاً. تشمل نقاط النهاية الأساسية تغييرات ذات دلالة سريرية في الوظيفة الحركية، باستخدام كل من تجارب المحرك في الحياة اليومية التي أبلغ عنها المريض (MDS-UPDRS الجزء الثاني) والوظيفة الحركية المصنفة من قبل الطبيب (MDS-UPDRS الجزء الثالث).

في نهاية الدراسة، أظهر MDS-UPDRS الجزء الثالث المصنف من قبل الطبيب تأثير علاجي تدريجي وذو مغزى سريرياً. زادت التحسينات في مجموعة العلاج عبر الحقن المتتالية، مع نمو أحجام التأثير مع مرور الوقت (Cohen's d: الحقن 4 = 0.34، الحقن 5 = 0.40، الحقن 6 = 0.87). بحلول الحقن السادس والأخير، حققت مجموعة العلاج متوسط تغيير من خط الأساس بمقدار −9.82 نقطة مقابل −0.50 في الدواء الوهمي (RMA متوسط الفرق المعدل −9.32؛ 95% CI [−15.11، −3.54]؛ p=0.0023)، متجاوزاً بشكل كبير MCID البالغ −3.25. عززت التحليلات البايزية هذه النتائج، مؤكدة الأهمية الإحصائية والسريرية. كان العلاج آمناً ومقبولاً في كلا المجموعتين.

"يظهر توقيت تحسن المرضى كنقطة أساسية مهمة"، تقول دونا تشانج، رئيسة HBRF. "أظهرت الحقن المبكرة تحسينات صغيرة في الوظيفة الحركية. بحلول الحقن السادس، ومع ذلك، أظهرت مجموعة العلاج أكبر تحسن تراكمي. في نهاية الدراسة، شهدنا انخفاضاً في الدرجات من تلك النقطة المرتفعة. معاً، هذا يعني أن التحسينات في الوظيفة الحركية ممكنة من خلال العلاج بهذا العلاج الخلوي، وأن العلاج المتسق والمتكرر قد يكون المسار الأكثر واعدة للمضي قدماً لتعزيز مستدام في الوظيفة الحركية للأفراد الذين يعيشون مع مرض باركنسون."

تشير تشانج أيضاً إلى التحقق من تصميم البروتوكول كإنجاز، مشيرة إلى النتائج المتباينة بين تصنيف الطبيب وMDS-UPDRS الجزء الثاني الذي أبلغ عنه المريض.

"الطبيعة الذاتية للإبلاغ من قبل المريض هي شيء يجب موازنته في تصميم التجربة من خلال إدراج آليات أكثر موضوعية لجمع البيانات والتي تعتبر حيوية لتقييم الفائدة العلاجية"، توضح تشانج. "عند جمع كل البيانات معاً، في هذه التجربة هناك تأثير علاجي واضح. نتطلع إلى اجتماعات الختام مع FDA، وإلى محادثة مثمرة نأمل حول كيف يمكننا كمجتمع من الباحثين الاستمرار في موازنة النتائج المبلغ عنها من قبل المريض والطبيب."

HBRF، وهي منظمة غير ربحية 501(c)(3)، أكملت حتى الآن بنجاح ستة بروتوكولات معتمدة من FDA في مرض باركنسون، بما في ذلك بروتوكول الوصول الموسع متوسط الحجم الأول عالمياً للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 76 عاماً فما فوق. وهذا يشكل أيضاً التجربة السريرية الثانية لـ HBRF باستخدام العلاجات الخلوية المتبرع بها. كلاهما اكتمل بأمان، مما يمثل خطوة أخرى نحو اعتماد أوسع للعلاجات المتبرع بها، والتي توسع بشكل كبير إمكانية الوصول بسبب انخفاض تكاليف التصنيع والقدرة على خدمة الأفراد الذين تمنع ظروفهم الصحية تخزين خلاياهم الجذعية الخاصة.

"كان لنا شرف خدمة عدد كبير من الرجال والنساء الذين يعيشون مع باركنسون، مع قصص مرضية متنوعة للغاية"، تواصل تشانج. "بالنسبة لهذه التجربة، نحن حريصون ليس فقط على نتائج التحليل المفصل الجاري حالياً، ولكن أيضاً على النظر عبر مجموعة الأبحاث للاتجاهات التي قد تُعلم مسارات العلاج لباركنسون في المستقبل. مع هذه النتائج المشجعة من المرحلة الثانية في متناول اليد، نحن متفائلون بالتقدم إلى تجربة تأكيدية من المرحلة الثالثة يمكن أن تقربنا من خيار علاجي جديد ذي معنى للمرضى."

تعرف على المزيد على hopebio.org.

جهات الاتصال

جهة الاتصال الإعلامية:

جان شولتيس

281-725-1272